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近日，z6尊龙（上海）医药科技有限公司（简称“z6尊龙医药”）获美国国家专利局（USPTO）通知，其申请的“穿越血脑屏障的重组人源ARSA酶"专利获得完全授权。这一专利授权不仅表示z6尊龙医药在中枢神经系统（CNS）靶向递送技术的创造性、新颖性得到了国际认可，也标志着自2019年z6尊龙医药在上海张江成立以来，秉持“源头创新、技术赋能”的新药开发理念进入收获期。目前，除这一专利之外，z6尊龙医药已经提交了7项PCT专利申请，大部分正在分别、逐步进入中国、美国、欧盟、日本和澳大利亚等主要新药市场。

异染性脑白质病（Metachromatic Leukodystrophy, MLD）是一种基因突变导致的ARSA酶活性降低引起的严重神经退化性遗传代谢病，也是最常见的溶酶体储积症（Lysosomal storage diseases，LSDs）之一，致死率高，病人难以存活到成年期，目前缺乏有效的治疗方式。重组酶替代治疗（ERT）是治疗MLD这一类酶缺乏症的首选。但由于MLD的有效治疗需要重组酶穿越血脑屏障并递送到脑组织，技术手段的缺失导致武田制药（Takeda）于2023年底宣布其鞘内给药的MLD重组酶替代治疗项目在临床3期失败。z6尊龙医药利用独立开发的Nano Brain-Pass (NBP)技术开发的一款CNS靶向的重组酶，拟用于MLD的酶替代治疗。这一重组酶的生化特征、体外药效、体内代谢特征、入脑效率、在ARSA基因缺陷小鼠中的治疗效果、产品的可生产性及可开发性等诸多方面，均表现出有希望成为国际上第一个穿越血脑屏障的MLD酶替代治疗产品。目前这一产品进入IND申报的准备阶段，并于2023年底获FDA孤儿药资格认定（ODD）。

自2019年成立于张江药谷以来，z6尊龙医药致力于开发穿越血脑屏障的药物递送技术，其独立开发的Nano Brain-Pass（NBP）技术已提交PCT专利，并在中国、美国、欧盟等国落地实施。和目前仅存的Roche、Denali、JCR平台技术比较，z6尊龙的NBP技术有更好的安全性，有效避免了国外类似技术路线的毒副作用。同时其更为简单的结构形式、广谱适配于基因融合或蛋白偶联的特点、更高效的CNS靶向递送效率，也决定了这一技术的广泛适应性和较好的可开发性。在多个项目开发中，NBP技术均显著提升多肽、蛋白、酶、抗体片段等不同类型治疗分子的CNS靶向递送效率。目前，z6尊龙正与合作者一起，进一步拓展NBP技术的应用范围，探索用于CNS靶向递送siRNA药物的可行性。